今年获批儿童用药含多个罕见病药物

国家药监局方面近期披露信息称:在鼓励儿童用药研发创新系列政策的激励下，我国儿童用药研发活力持续迸发。今年前5个月共有21个儿童用药获批，三分之一通过优先审评审批程序加快上市，且其中含多个罕见病药物。与此同时，儿童受试者参与临床试验情况持续向好，2023年度儿童受试者参与的药品注册临床试验首次突破200项。

市场 多种儿童用药供需两旺

近年来，国家药监局积极鼓励儿童用药研发创新，多措并举满足儿童患者临床急需。

记者留意到，儿童用药研发创新也包括了大量的剂型创新。在医药领域，用药安全是维护儿童健康的底线。此前，儿童用药市场需求与日俱增的同时合理用药问题仍待解决，临床上会选择将成人药物按比例划分出合适的剂量给儿童，或让儿童直接使用成人剂量，导致儿童合理用药的风险明显增加。

“以前销售的主要都是成人药，然后告诉家长不同年龄体重的孩子该怎么把握剂量，或者是怎么掰药分药，现在越来越多儿童用药，不需要再进行这类操作了。”广州市某连锁药店一位执业药师告诉记者，实际上，这样做很难精准拿捏药量。据悉，近期儿童药销售比较畅销的包括蒙脱石散、小儿抗病毒药等。“市面上小儿用药销量同比、环比都出现了明显增长，好在药企供应较为积极，所以就算偶有断货也能很快补货。”该执业药师表示，家长现在咨询的时候都是首先问有无儿童用药，大家安全用药意识都在不断提升。

审批 今年前5个月，21个儿童用药获批

国家药监局介绍，我国儿童用药审评审批质量和效率不断提升，研发技术要求与国际接轨，药品上市数量明显提升，2019年以来，共有271个儿童用药获批上市，包括儿童专用药、鼓励研发申报儿童药品建议清单品种及罕见病用药等，临床急需更好得到满足。

2024年1月至5月，共有21个儿童用药获批。为落实对具有明显临床价值的儿童用药采取优先审评审批程序的举措，国家药监局药审中心持续公示优先审评审批通过的儿童用药批准信息。

2024年获批上市的儿童用药中包括多个罕见病药物。例如，盐酸替洛利生片扩展儿童适应证，用于治疗青少年发作性睡病和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。据悉，发作性睡病是一种罕见的神经系统疾病，5岁即可起病，超过50%的发作性睡病患者在18岁之前出现首发症状。盐酸替洛利生片是目前全球唯一上市能改善发作性睡病的日间过度睡眠和猝倒的口服非精神类管控药物。

临床试验是药物研发关键环节。提升儿童受试者参与的药品注册临床试验的质量与效率，对于促进儿童用药创新研发非常重要。近年来，我国儿童受试者参与临床试验情况持续向好。我国药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，2023年儿童受试者参与的药品注册临床试验为205项，与2022年相比增加了25.0%。其中，儿童受试者参与的I类创新药药品注册临床试验为72项，占比为35.1%；儿童受试者参与的罕见病用药药品注册临床试验为25项，占比为12.2%；儿童受试者参与的国际多中心临床试验为41项，占比为20.0%。在我国整体药品注册临床试验数量增长的背景下，儿童受试者参与的临床试验实现数量和占比的增长，体现了儿童用药研发正日益受到重视。